Dosier de valor y estrategia de acceso al mercado para el medicamento Hemgenix® (etranacogén dezaparvovec)

Abstract

El desarrollo de las terapias avanzadas es uno de los principales hitos médicos y científicos alcanzados en los últimos años en el abordaje de enfermedades en las que existe una gran necesidad no cubierta. Son medicamentos que constituyen una nueva oportunidad y esperanza para muchos pacientes que, hasta ahora, no contaban con otros tratamientos. No obstante, dado su alto impacto sanitario y elevado coste económico, es necesario asegurar un adecuado acceso al mercado de los mismos, garantizando la accesibilidad para todos los pacientes, así como la medición de resultados en salud y determinación de su valor terapéutico, que, en la mayoría de los casos, no está suficientemente demostrado en el momento de su aprobación, existiendo una elevada incertidumbre que tanto el laboratorio titular como el pagador y los pacientes deben manejar. El presente Trabajo de Fin de Máster tiene como objetivo plantear el Dosier de valor y la posible estrategia de acceso al mercado para el medicamento Hemgenix®. Con ello será posible establecer adecuadamente el valor terapéutico y el posicionamiento de este nuevo medicamento teniendo en cuenta los datos disponibles en el momento de su realización, así como establecer una estrategia de acceso aplicable y proporcionada a los beneficios establecidos para el producto, que permita manejar de forma equitativa y justa, la incertidumbre asociada a las condiciones de su autorización